WELIREG®（belzutifan）、前治療歴のある進行腎細胞がんを対象とした第3相LITESPARK-005試験で、無増悪生存期間の主要評価項目を達成 WELIREGがエベロリムスと比較して有意にPFSを延長LITESPARK-005試験はWELIREGの良好な結果を示した最初の第3相無作為化比較試験となる
September 8, 2023 3:00 pm ET
報道関係各位
MSD株式会社
この参考資料は、Merck Announces WELIREG® (belzutifan) Phase 3 LITESPARK-005 Trial Met Primary Endpoint of Progression-Free Survival in Certain Previously Treated Patients With Advanced Renal Cell Carcinoma https://www.merck.com/news/merck-announces-welireg-belzutifan-phase-3-litespark-005-trial-met-primary-endpoint-of-progression-free-survival-in-certain-previously-treated-patients-with-advanced-renal-cell-carcinoma/ の日本語訳であり、内容や解釈については英語が優先されます。適応症や安全性情報、疫学情報も米国のものであり、日本国内の情報ではありません。
WELIREG®（belzutifan）は日本国内では開発中の段階です。
参考資料
WELIREG®（belzutifan）、前治療歴のある進行腎細胞がんを対象とした第3相LITESPARK-005試験で、
無増悪生存期間の主要評価項目を達成
WELIREGがエベロリムスと比較して有意にPFSを延長
LITESPARK-005試験はWELIREGの良好な結果を示した最初の第3相無作為化比較試験となる
2023年8月18日：ニュージャージー州ローウェイ―Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., U.S.A.（米国とカナダ以外ではMSD）は本日、経口低酸素誘導因子2アルファ（HIF-2α）阻害剤WELIREG（belzutifan）を評価する第3相LITESPARK-005試験のトップラインの結果を発表しました。これはWELIREGの良好な結果を示した最初の第3相無作為化比較試験となります。LITESPARK-005試験は、PD-1/L1チェックポイント阻害薬と血管内皮細胞増殖因子チロシンキナーゼ阻害薬（VEGF-TKI）による治療後に進行した成人の腎細胞がん（RCC）の治療薬としてWELIREGを評価する試験です。本試験の独立データモニタリング委員会による事前に規定された中間解析の結果、WELIREGは、エベロリムスと比較して無増悪生存期間（PFS）について統計学的に有意かつ臨床的に意味のある延長が認められました。また、この試験の主な副次評価項目である客観的奏効率（ORR）についても統計学的有意差が認められました。もう一つの主要評価項目である全生存期間（OS）についても改善傾向が認められましたが、統計学的に有意ではありませんでした。OSについては今後も解析を続けていきます。この試験におけるWELIREGの安全性プロファイルは、これまでに報告されている試験の結果と一貫していました。この結果は今後の主要関連学会で発表するとともに、規制当局に提出してまいります。
当社研究開発本部のグローバル臨床開発部門進行がん担当責任者シニアバイスプレジデントのMarjorie Green博士は、「進行RCCは生存率が低く、PD-1/L1とVEGF-TKIによる治療後に進行した患者さんに対する治療として、疾患進行または死亡のリスクを低減するための新たな選択肢が求められています。本試験は、PD-1/L1とVEGF-TKIによる治療後に進行したRCCに対する良好な結果を示した最初の第3相試験であり、ここ数年において、WELIREGは進行RCCに対する効果が期待できる新たな作用機序を有する薬剤です。この結果を規制当局と協議していきたいと考えています」と述べています。
WELIREGは米国で初めて承認されたHIF-2α阻害剤です。第2相LITESPARK-004試験のORRおよび奏効期間（DOR）のデータに基づき、現在、米国、英国、カナダ、その他数カ国で、フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病に伴うRCC、中枢神経系血管芽腫、または膵神経内分泌腫瘍（治療が必要なものの、ただちに手術を必要としない）成人患者の治療薬として承認されています。その他の国々でもLITESPARK-004試験に基づき規制当局による承認審査が行われています。
LITESPARK-005試験は、RCCを対象としてWELIREGを評価する4件の第3相試験からなる包括的な開発プログラムの1つです。このほかに、進行RCC対する二次治療を対象としたLITESPARK-011、一次治療を対象としたLITESPARK-012試験および術後補助療法を対象としたLITESPARK-022試験があります。
LITESPARK-005試験について
LITESPARK-005試験は、PD-1/L1およびVEGF-TKIによる治療（順次または同時）後に進行したRCCの治療として、WELIREGをエベロリムスと比較評価する無作為化非盲検第3相試験（ClinicalTrials.gov, NCT04195750）です。2つの主要評価項目はPFSとOSです。副次評価項目はORR、DOR、安全性、忍容性などです。この試験では746名の患者さんを、WELIREG120mgを1日1回経口投与する群と、エベロリムス10mgを1日1回経口投与する群に無作為に割り付けました。
腎細胞がんについて
腎細胞がん（RCC）は腎臓がんの中で圧倒的に多いタイプで、腎臓がんの約9割を占めています。男性に多く、女性の2倍多く見られます。RCCはほとんどの場合、他の腹部疾患の画像診断時に偶発的に発見されます。米国では、腎臓がんの約15%が進行がんの段階で診断されています。
WELIREG®錠（belzutifan）40 mg（経口）について
米国での適応症
WELIREG（belzutifan）はフォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病に伴う腎細胞がん（RCC）、中枢神経系（CNS）血管芽腫、または膵神経内分泌腫瘍（pNET）（治療を必要とするものの、ただちに手術を必要としない）成人患者の治療薬として承認されています。
WELIREG®用法・用量・安全性情報について
用法・用量・安全性情報など一部情報は米国のもので、日本の情報ではありません。詳しくは当社英文リリースをご参照ください。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAのがん領域における取り組み
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAでは、画期的な科学を革新的ながん治療薬に変換して世界中のがん患者さんを助けることに取り組んでいます。当社のオンコロジー事業にとって、がんと闘う人々を助けることは私たちの情熱であり、がん治療薬へアクセスしやすくすることは私たちの責任です。また、がん領域における取り組みの一環として、医薬品業界で一二を争う急成長を遂げている開発プログラムにより、30種類以上のがんに対するがん免疫療法の可能性を模索しています。また、引き続き戦略的買収を通じてポートフォリオを強化し、進行がんの治療を改善する可能性をもつ有望ながん治療薬候補の開発を最優先に進めています。当社のオンコロジー臨床試験について詳しくは、当社ウェブサイトをご覧ください。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAについて
Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA（米国とカナダ以外ではMSD）は、最先端のサイエンスを駆使して、世界中の人々の生命を救い、生活を改善するというパーパスのもとに結束しています。130年以上にわたり、重要な医薬品やワクチンの発見を通して人類に希望をもたらしてきました。私たちは、世界トップクラスの研究開発型バイオ医薬品企業を目指し、人類や動物の疾患予防や治療に寄与する革新的なヘルスケア・ソリューションを提供するために、研究開発の最前線で活動しています。私たちは、多様かつ包括的な職場環境を醸成し、世界中の人々と地域社会に、安全で持続可能かつ健康な未来をもたらすため、責任ある経営を日々続けています。詳細については、当社ウェブサイトやTwitter、Facebook、Instagram、YouTube、LinkedInをご参照ください。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの将来に関する記述
このニュースリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法（the Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の免責条項で定義された｢将来に関する記述｣が含まれています。これらの記述は、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの経営陣の現時点での信条と期待に基づくもので、相当のリスクと不確実性が含まれています。新薬パイプラインに対する承認取得またはその製品化による収益を保証するものではありません。予測が正確性に欠けていた場合またはリスクもしくは不確実性が現実化した場合、実際の成果が、将来に関する記述で述べたものと異なる場合も生じます。
リスクと不確実性には、業界の一般的な状況および競争環境、金利および為替レートの変動などの一般的な経済要因、昨今の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の世界的大流行の影響、医薬品業界の規制やヘルスケア関連の米国法および国際法が及ぼす影響、ヘルスケア費用抑制の世界的な傾向、競合他社による技術的進歩や新製品開発および特許取得、承認申請などの新薬開発特有の問題、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAによる将来の市況予測の正確性、製造上の問題または遅延、国際経済および政府の信用リスクなどの金融不安、画期的製品に対するMerck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの特許権やその他の保護の有効性への依存、特許訴訟や規制措置の対象となる可能性等がありますが､これらに限定されるものではありません。
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MSDについて
MSD（Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA.が米国とカナダ以外の国と地域で事業を行う際に使用している名称）は、最先端のサイエンスを駆使して、世界中の人々の生命を救い、生活を改善するというパーパスのもとに結束しています。130年以上にわたり、重要な医薬品やワクチンの発見を通して人類に希望をもたらしてきました。私たちは、世界トップクラスの研究開発型バイオ医薬品企業を目指し、人類や動物の疾患予防や治療に寄与する革新的なヘルスケア・ソリューションを提供するために、研究開発の最前線で活動しています。私たちは、多様かつ包括的な職場環境を醸成し、世界中の人々と地域社会に、安全で持続可能かつ健康な未来をもたらすため、責任ある経営を日々続けています。MSDの詳細については、弊社ウェブサイト（www.msd.co.jp）やFacebook、YouTubeをご参照ください。
